每經(jīng)記者｜林姿辰    每經(jīng)編輯｜陳柯名 陳俊杰    

8月13日開盤，北?？党晒蓛r大漲，截至收盤漲25.75%。

今日早間，公司宣布了戰(zhàn)略融資事項以及與百洋醫(yī)藥的獨家商業(yè)服務協(xié)議，后者的附屬公司將作為獨家合同銷售組織（CSO），在內(nèi)地、香港及澳門推廣北?？党傻娜舾僧a(chǎn)品。前一日，公司兩款產(chǎn)品一齊出現(xiàn)在國家醫(yī)保局公示的商保創(chuàng)新藥目錄初審名單中。

8月13日，百洋醫(yī)藥方面對《每日經(jīng)濟新聞》記者表示，公司非?？春煤币姴≠惖?，公司將與北?？党梢黄鹜卣共⒇S富罕見病藥物管線，同時提升罕見病藥物可及性，惠及更多患者。記者注意到，今年以來，北?？党蛇@個“罕見病第一股”股價漲幅已經(jīng)超過1400%。

作為創(chuàng)新藥中最難商業(yè)化的品類之一，罕見病用藥面臨的進院難“堅冰”是否正在融化？

8月13日，北海康成宣布與百洋醫(yī)藥達成股份認購協(xié)議，將以每股1.34港元的價格向其發(fā)行股份，總發(fā)行價款達1億港元，該等認購股份將約占公司現(xiàn)有已發(fā)行股本的17.65%，及經(jīng)擴大后股本的14.99%。

就此，公司獲得一筆1億港元的戰(zhàn)略投資，而投資方百洋醫(yī)藥是國內(nèi)頭部創(chuàng)新品牌商業(yè)化平臺，在OTC（非處方藥）及大健康、OTX（處方藥零售）等處方藥、醫(yī)用化妝品、高端醫(yī)療器械領域均有布局，本次是首次涉足罕見病藥物投資。

北?？党蓜?chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官薛群表示，這筆融資將用于推進已上市產(chǎn)品的商業(yè)化進程，同時充實營運資金并改善運營效益。百洋醫(yī)藥董事長兼總經(jīng)理付鋼則表示，相信這次合作將提升雙方的可持續(xù)盈利能力，并對業(yè)務業(yè)績產(chǎn)生積極影響。

目前，北海康成共有3款商業(yè)化產(chǎn)品，分別是2020年9月獲批的海芮思（通用名：艾度硫酸酯酶β注射液），2023年6月獲批的邁芮倍（通用名：氯馬昔巴特口服溶液）和今年5月獲批的維拉苷酶β（商品名：戈芮寧）。

從適應證看，這三種產(chǎn)品均面向罕見病患者，海芮思適用于黏多糖貯積癥Ⅱ型，邁芮倍可用于治療1歲及以上阿拉杰里綜合征（ALGS）患者的膽汁淤積性瘙癢，戈芮寧則適用于12歲及以上青少年和成人I型和Ⅲ型戈謝病患者的長期酶替代治療。

其中，戈芮寧是目前國內(nèi)已獲批的三個戈謝病治療產(chǎn)品中，適應證范圍最廣的產(chǎn)品，且率先覆蓋12歲以上患者群體，但根據(jù)《中國戈謝病患者診療狀況及疾病負擔調研報告2023》，國內(nèi)目前已知的戈謝病患者僅為462人。?

由于目標患者數(shù)量較少，罕見病藥物定價普遍較高，但海芮思、邁芮倍給北海康成帶來的收入相對有限。2022年至2024年，公司營業(yè)收入分別為7897.2萬元、1.03億元和8510.30萬元，歸母凈利潤分別為-4.83億元、-3.79億元和-4.43億元。

從股價看，2025年是北海康成股價漲得最好的一年，漲幅超過1400%。6月至今，公司月度股價漲幅分別為113.24%、234.48%、116.49%。

除了首個自研產(chǎn)品戈芮寧正式走到商業(yè)化階段，公司股價上揚離不開國家醫(yī)保局宣布的重要消息——2025年國家醫(yī)保目錄調整，新增商保創(chuàng)新藥目錄。

國家醫(yī)保局醫(yī)藥服務管理司司長黃心宇還表示，2025年醫(yī)保目錄調整將關注基本目錄保障還不充分或有保障空白的領域，如鼓勵研發(fā)兒童用藥、罕見病用藥等不限制上市時間，彌補臨床用藥需求短板，為患者“雪中送炭”。

根據(jù)國家醫(yī)保局8月12日公示的名單，北?？党傻暮＼撬?、邁芮倍、戈芮寧均通過了商保創(chuàng)新藥目錄的初審，其中海芮思的申報企業(yè)為諾愛藥業(yè)（上海）有限公司（注：北?？党杉瘓F子公司），曾于2020年9月與北海康成簽訂分銷協(xié)議，負責海芮思在內(nèi)地的分銷。

8月13日，薛群對記者表示，三款產(chǎn)品中，公司對戈芮寧和海芮思這兩款酶替代療法的商業(yè)化期待尤其高。

“戈芮寧是首個國內(nèi)本土自主研發(fā)的戈謝病酶替代療法。我們希望商保創(chuàng)新藥目錄更能體現(xiàn)國內(nèi)藥企的創(chuàng)新價值，引領后面更多的企業(yè)由于有這樣利好的準入政策從而繼續(xù)投入到研發(fā)罕見病的藥物中來?！毖θ赫f，自己相信藥品被納入商保創(chuàng)新藥目錄，能夠大大加速其商業(yè)化進程，最終惠及患者。

8月13日，醫(yī)療戰(zhàn)略咨詢公司Latitude Health創(chuàng)始人趙衡對記者表示，名單中有些創(chuàng)新藥已經(jīng)進入了惠民保目錄，對應藥企申報商保創(chuàng)新藥目錄，可能并非看重商保本身，而是希望通過這一渠道進入醫(yī)院市場。例如，羅氏的阿替利珠單抗在全國惠民保的準入數(shù)量達到145，覆蓋率達到87%，是惠民保準入數(shù)量排名第一的特藥（特殊藥品，通常指用于治療一些重大疾病、罕見病或特殊疾病的藥品），即便如此，它今年也申報了商保創(chuàng)新藥目錄。

北?？党梢裁媾R同樣的情況。根據(jù)公司方面提供的資料，在目前國內(nèi)惠民保能夠支付的罕見病藥物中，海芮思是城市覆蓋數(shù)目排名第一的藥物。但即便如此，只有大概10%的已經(jīng)診斷出來的黏多糖貯積癥II型患者使用過海芮思治療。

薛群表示，罕見病藥物面臨的主要挑戰(zhàn)“確實來自于這個市場準入，也就是支付端”。具體來說，罕見病患者的人數(shù)是相對固定的，患者數(shù)量和藥品價格之間沒有一個真正以價換量的公式作為參考，但藥企的研發(fā)投入需要獲得合理的回報，不管是通過藥物上市還是出海，都必須得走出一條路。

“過去15年中，美國FDA（美國食品藥品監(jiān)督管理局）每年批準的50個藥物中，大概有四成與罕見病有關?！睋?jù)薛群透露，在推進罕見病創(chuàng)新藥出海方面，公司正在進行積極的工作，希望未來能有好消息分享。

另外，薛群還對國內(nèi)監(jiān)管提出了自己的思考：國內(nèi)是否可以統(tǒng)籌出臺專項的罕見病基金，為藥物提供按病種和藥物平臺分類的年度預算或規(guī)模性經(jīng)費，從而促進促進整個罕見病行業(yè)的藥物研發(fā)和上市？是否可以參考美國FDA的優(yōu)先審評券政策（PRV）？

（注：該券一方面可用于產(chǎn)品上市申請的加速審評，加快藥物上市進程，另一方面可以在公開市場上出售或轉讓，具有較高的經(jīng)濟價值，通過企業(yè)間的合作，使原研公司獲益）

（聲明：文章內(nèi)容和數(shù)據(jù)僅供參考，不構成投資建議。投資者據(jù)此操作，風險自擔。）

記者|林姿辰?

編輯|陳柯名?陳俊杰?杜波

校對|金冥羽?

封面圖來源：視覺中國

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